»Vedeli smo, da je edina možnost, da sami damo pobudo za razvoj te terapije, ker je otrok s takšnim sindromom na svetu samo 300. Nemogoče je pričakovati, da bo farmacija zagnala projekt genske terapije, ker se jim enostavno ne izplača.«
»Upam, da bomo tako našli še kakšnega otroka v Sloveniji, ki mu bo genska terapija lahko spremenila življenje.«
»Zdaj imamo zelo uspešen program genske terapije, ki je trenutno v predklinični fazi, se pa tudi že pogovarjamo o nadaljnjih korakih, da bi čim prej spravili to zdravilo v kliniko.«
»Plazmidni DNK je potreben za genske terapije. Tukaj poznamo zgodbo o dečku Krisu.«
»Zdravljenje HIV-a mogoče in krepi uporabo genske terapije kot izvedljive strategije.«
»Za tistih 485 pacientov, ki še niso bili diagnosticirani, smo podatke vnesli v naš algoritem, in ta je potem za 75 odstotkov teh bolnikov med prvimi petimi rezultati našel pravilni gen, ki povzroča bolezen. To je zelo velik dosežek, ker je algoritem moral preveriti več kot dvajset tisoč genov in najti enega samega, pravega, ki najverjetneje povzroča bolezen. To je bil velik uspeh, ker algoritem deluje izredno hitro, potrebuje manj kot minuto, da po tem, ko dobi podatke pacienta, zgradi napoved zanj.«
»Si najbolj želimo, da bi v tem prazničnem času z donacijami zbrali čim večjo vsoto in s tem podprli razvoj genskega zdravila.«
»Bojim se, da je predpisovanje antidepresivov nadomestek za to, ker pogovornih terapij primanjkuje.«
»Prebivalci pridejo na ulico in namesto da bi imeli občutek, da so sami, dobijo terapijo.«
»Ima enak način delovanja kot Zolgensma. Je najdlje v razvoju in so jo testirali na Urbanovih celicah ter ugotovili, da se izloča protein, kar bi mu rešilo težavo. Zdravilo je zdaj treba testirati na različnih modelih.«
Kliknite povezavo za prikaz izjav v želenem obdobju